Catabasis meldet Phase-3-Meilenstein - Feedback "überwältigend"

Mit Ansage: Wie erwartet noch im September hat Catabasis Pharmaceuticals (WKN: A2PBC0) seine Phase-3-Rekrutierung vollständig abgeschlossen. Das gab die Firma gestern nachbörslich bekannt. Doch damit nicht genug: Aufgrund riesigen Interesses wurden sogar mehr Patienten aufgenommen als vorgesehen.

Familien von Duchenne-Erkrankten weltweit haben Catabasis offensichtlich die Türen eingerannt und dafür gesorgt, dass noch mehr als die ursprünglich geplanten 125 Jungen an der vollfinanzierten Zulassungsstudie PolarisDMD teilnehmen können. Während andere Unternehmen um genug Probanden kämpfen, demonstriert Catabasis einmal mehr das unfassbare kommerzielle Potenzial seines DMD-Medikaments Edasalonexent.

Zulassung so gut wie sicher

Nach überragenden Langzeit-Ergebnissen in der Phase 2, bei denen Edasalonexent nicht nur ein exzellentes Sicherheitsprofil aufwies und einen signifikant positiven Effekt auf die vier wesentlichen Körperfunktionen in der zulassungsrelevanten "North Star Ambulatory Assessment" hatte, sondern auch vorteilhafte Effekte auf Herz, Knochen und Muskeln sowie günstige Kombinierbarkeit mit Gentherapien vermuten ließ, zweifeln Experten nicht mehr an der Zulassung des potenziellen DMD-Blockbusters.

So ist das Medikament allem Anschein nach sogar viel besser, als es eigentlich sein müsste, um von Seiten der Gesundheitsbehörden die Marktfreigabe zu bekommen. Denn: Für die tödliche Duchenne-Muskeldystrophie gibt es bis heute kein steroidfreies und damit nebenwirkungsarmes Medikament, das für alle Erkrankten in Frage kommt. Ist Edasalonexent also zumindest sicher und nur im Ansatz effektiv, dürfte es dennoch seine Zulassung erhalten!

Wir freuen uns, diesen wichtigen Meilenstein zu erreichen. Das Interesse und die Rückmeldungen von Familien und Studienzentren waren überwältigend positiv. In einer Zeit, in der es mehrere Studien für Duchenne gibt, freuen wir uns sehr, dass sich Ärzte und Familien für die Phase 3 PolarisDMD-Studie von Edasalonexent entschieden haben. (Joanna Donovan, Chief Medical Officer Catabasis)

In einem Jahr sollen die Phase-3-Ergebnisse nun vorliegen, auf deren Basis der Zulassungsantrag erfolgen kann. Klar ist: Zu diesem Zeitpunkt wird Catabasis bereits eine Bewertung in völlig anderen Dimensionen erfahren. Diese einmalige Chance gilt es zu nutzen!

Auf dem Weg zum Milliardenplayer?

Immer mehr Indizien sprechen dafür, dass Edasalonexent zur neuen DMD-Standardtherapie werden wird. Als Beispiel seien die jüngsten, wahnsinnig vielversprechenden Aussagen des Top-Wissenschaftlers Dr. H. Lee Sweeney oder die Gewinnung des Top-Managers Andrew Komjathy  zu nennen.

Edasalonexent hat das Potenzial, eine grundlegende Therapie zu sein, die Jungen unabhängig von ihrer zugrunde liegenden Mutation Vorteile bringt und die Muskel- sowie Herzfunktion und die Knochengesundheit positiv beeinflusst. Wir freuen uns auf den Abschluss der Studie im nächsten Jahr und arbeiten intensiv daran, Edasalonexent für Patienten verfügbar zu machen. (Joanna Donovan, Chief Medical Officer Catabasis)

Börsennotierte DMD-Player im kommerziellen Stadium wie Sarepta oder PTC Therapeutics sind bereits Milliarden wert. Catabasis kommt hingegen mit einem aller Voraussicht nach haushoch überlegenen Produkt auf derzeit gerade mal 62,7 Millionen US-Dollar Marktkapitalisierung.

Am kommenden Samstag generiert Catabasis weitere Aufmerksamkeit mit einer Präsentation Edasalonexents auf dem 24th International Congress of the World Muscle Society in Dänemark. Erst letzte Woche gab es zudem die verheißungsvolle Meldung, wonach das Potenzial Edasalonexents über DMD hinaus in einer weiteren seltenen Krankheit untersucht werde.

Fakt ist: Seltene Erkrankungen (Rare Diseases) sind für Pharmafirmen aufgrund extrem hoher Medikamentpreise, gigantischer Gewinnmargen, wenig Konkurrenz und geringen Anlaufkosten ein wahnsinnig lukratives Geschäftsfeld. Für Catabasis winkt bei Zulassung beispielsweise auch noch ein Priority Review Voucher, dessen Wert allein den gegenwärtigen Börsenwert des Unternehmens massiv übersteigen dürfte.

Jetzt heißt es: zurücklehnen und genießen!

Mit der nun erfolgen "Enrollment Completion" wird die Wall Street wachgerüttelt. Schlagkräftige Investoren werden sich über die nächsten Monate bei Catabasis positionieren wollen und für eine heftige Korrektur der Unterbewertung sorgen. Auch ein Buyout ist weiterhin jederzeit möglich, jedoch dürften von Seiten des Catabasis-Managements mittlerweile darart hohe und vom aktuellen Kursniveau um mehr als +1.000% abweichende Preise aufgerufen werden, dass für Interessenten derzeit wohl nur noch der Weg einer feindlichen Übernahme bliebe.

Mitglieder des hochexklusiven No Brainer Clubs konnten ihre Position nach vorherigen Gewinnmitnahmen zuletzt noch einmal innerhalb unserer Kaufzone bis 5 US-Dollar deutlich ausweiten und freuen sich nun auf die anstehende Kursrallye.

Interessenkonflikt: Dieser Beitrag stellt eine Meinung des Autors dar. Autor, Herausgeber, Mitarbeiter und NBC-Clubmitglieder halten selbstverständlich Aktien des besprochenen Unternehmens. Somit besteht konkret und eindeutig ein Interessenkonflikt. Autor, Herausgeber, Mitarbeiter und NBC-Clubmitglieder beabsichtigen, die Aktien – je nach Marktsituation auch kurzfristig – zu kaufen oder zu veräußern und könnten dabei von erhöhter Handelsliquidität profitieren.