| Name | ISIN / WKN | Symbol | Heimatbörse | Catabasis Pharmaceuticals IR | Catabasis Pharmaceuticals News |
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| Catabasis Pharmaceuticals | US04635X1028 / A3C2EY | ATXS | NASDAQ | hier klicken | hier klicken |
Catabasis Pharmaceuticals - Profil
Catabasis Pharmaceuticals war ein kleines Biotech-Unternehmen aus Boston in Massachusetts. Die 2008 gegründete Firma ging im Jahr 2015 an die Börse. Seitdem war die Catabasis-Aktie an der US-Technologiebörse Nasdaq gelistet. Sie war spezialisiert auf die Bekämpfung seltener Erkrankungen. Nach dem Fail des Lead-Kandidaten Edasalonexent in Phase 3 akquirierte Catabasis im Januar 2021 Quellis Biosciences und ist nun unter dem Namen Astria Therapeutics an der Nasdaq gelistet.
Das Leitmedikament von Catabasis Pharmaceuticals
Das wichtigste Medikament des Unternehmens ist Edasalonexent, ein NF-kB-Hemmer in Phase 3 der Entwicklung gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Edasalonexent (CAT-1004) ist ein oral einzunehmendes kleines Molekül zur Behandlung von NF-kB, das als potenzielle Grundtherapie für alle von DMD betroffenen Patienten entwickelt wird, unabhängig von ihrer zugrunde liegenden Mutation.
Bei DMD führt der Verlust von Dystrophin zu einer chronischen Aktivierung von NF-kB, einem Schlüsselfaktor für das Fortschreiten von Skelett- und Herzmuskelerkrankungen. In der globalen Phase-3-Studie PolarisDMD mit über 130 Patienten wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Edasalonexent zu Registrierungszwecken bewertet. Catabasis evaluiert Edasalonexent auch in der Open-Label-Erweiterungsstudie für GalaxyDMD. In der Phase-2-Studie MoveDMD und der offenen Erweiterung wurde beobachtet, dass Edasalonexent die Muskelfunktion bewahrte und das Fortschreiten der Krankheit im Vergleich zu Änderungsraten in einer Kontrollgruppe erheblich verlangsamt hat. Die Biomarker für Muskelgesundheit und Entzündung haben sich signifikant verbessert.
Die FDA hat Catabasis für Edasalonexent den Status als Orphan Drug und Fast Track erteilt und das Mittel als potenziellen Wirkstoff gegen seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet. Auch von Seiten der Europäischen Kommission wurde Edasalonexent die Bezeichnung Orphan Drug für die Behandlung von DMD erteilt.
DMD ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit im Kindesalter, die aufgrund des rezessiven X-chromosomalen Erbgangs fast nur Jungen betrifft. Die Fallzahl liegt hier bei einem von 5.000 Neugeborenen. Bei der seltenen Krankheit erleiden Kinder fortlaufenden Muskelschwund. Das führt immer noch zu einem frühen Tod, der meist im Alter von 20 bis 30 Jahren eintritt. Die Pharmawelt und kleine Biotechfirmen wie Catabasis arbeiten intensiv an dem Thema DMD. Zuletzt erlebte die grundsätzlich vielversprechende Gentherapie immer wieder Rückschläge. Edasalonexent von Catabasis verfolgt einen anderen Ansatz und hat das Potenzial, zur Grundtherapie für alle DMD-Erkrankten zu werden. Es könnte sowohl als Mono- als auch in Form einer Kombinationstherapie zum Einsatz kommen. Das Unternehmen plant, Edasalonexent in den USA selbst und außerhalb der USA entweder allein oder zusammen mit einem Partner zu vermarkten.
Ein Ausblick...
Im Falle positiver Phase-3-Daten will Catabasis 2021 einen US-Zulassungsantrag stellen. Edasalonexent soll in einer weiteren Studie bei nicht mehr gehfähigen DMD-Patienten untersucht werden. Außerdem wird der Wirkstoff bei weiteren seltenen neuromuskulären Erkrankungen wie Dysferlinopathie und der Becker-Muskeldystrophie erforscht. Analysten bescheinigen Edasalonexent bei einer Zulassung ein Umsatzpotenzial in Milliardenhöhe. Das Feld der seltenen Erkrankungen („Rare Diseases“) ist aufgrund riesiger Gewinnmargen bei Pharmakonzernen sehr beliebt. So können die Jahrestherapiekosten mit einem Medikament schnell eine sechsstellige Summe ausmachen. Biotech-Werte wie die Catabasis-Aktie sind naturgemäß sehr spekulativ, versprechen aber weit überproportionale Renditen bei einem kommerziellen Erfolg der Produktkandidaten.
Im Oktober 2020 gab Catabasis das Scheitern von Edasalonexent in der entscheidenden Phase-3-Studie bekannt. Nach einer Übernahme Anfang 2021 fokussiert sich das Unternehmen nun auf ein neues potenzielles Medikament gegen das Hereditäre Angioödem.