Santhera: Vamorolone droht zu scheitern - an der Konkurrenz!

Große Hoffnung setzen Anleger von Santhera (WKN: A0LCUK) in den einlizenzierten DMD-Medikamentenkandidaten Vamorolone und übersehen dabei offensichtlich völlig: Das Steroid wird in Zukunft allenfalls ein Schattendasein führen. Der Grund heißt Edasalonexent.

Catabasis Pharmaceuticals (WKN: A2PBC0) meldete gestern nachbörslich den erfolgreichen Enrollment-Abschluss in seiner Phase-3-Zulassungsstudie PolarisDMD. Das Feedback zur potenziell neuen DMD-Standardtherapie Edasalonexent von Seiten der Ärzte und betroffenen Familien sei "überwältigend positiv" gewesen. Wer zwischen den Zeilen liest, erkennt außerdem: Edasalonexent wurde gegenüber Vamorolone offensichtlich bevorzugt.

Vamorolone hat ein Problem: Edasalonexent

Santheras Vamorolone soll zwar die bekannten, schwerwiegenden Nebenwirkungen von bislang zur DMD-Therapie eingesetzten Steroiden verringern oder gar ausschalten, es bleibt aber letztendlich ebenfalls ein Steroid - und damit ein Produkt der alten Schule.

Star-Wissenschaftler Dr. H. Lee Sweeney äußerte sich kürzlich im Rahmen einer Telefonkonferenz mit dem Researchinstitut Oppenheimer zu den Entwicklungen auf dem DMD-Markt – und brach überraschenderweise eine Lanze für den Catabasis-Wirkstoff Edasalonexent. Überraschend deshalb, da Sweeney als Key Opinion Leader eigentlich ein Verfechter der Gentherapien ist und Unternehmen aus diesem Sektor, die an DMD forschen, berät.

Edasalonexent, welches sich laut bisherigen Erkenntnissen auch in Kombination mit Gentherapien als effektiv erweisen könnte, sieht Sweeney als potenziell neue Standardtherapie bei DMD. So heißt es, dass jede neue Therapie, welche die Nebenwirkungen der aktuell eingesetzten Steroide vermeiden und gleichzeitig eine ähnlich Effektivität erzielen kann, schnell die erste Wahl darstellen würde.

Edasalonexent-Zulassung so gut wie sicher

Nach überragenden Langzeit-Ergebnissen in der Phase 2, bei denen Edasalonexent nicht nur ein exzellentes Sicherheitsprofil aufwies und einen signifikant positiven Effekt auf die vier wesentlichen Körperfunktionen in der zulassungsrelevanten „North Star Ambulatory Assessment“ hatte, sondern auch vorteilhafte Effekte auf Herz, Knochen und Muskeln sowie günstige Kombinierbarkeit mit Gentherapien vermuten ließ, zweifeln Experten nicht mehr an der Zulassung des potenziellen DMD-Blockbusters.

So ist das Medikament allem Anschein nach sogar viel besser, als es eigentlich sein müsste, um von Seiten der Gesundheitsbehörden die Marktfreigabe zu bekommen. Denn: Für die tödliche Duchenne–Muskeldystrophie gibt es bis heute kein steroidfreies und damit nebenwirkungsarmes Medikament, das für alle Erkrankten in Frage kommt. Ist Edasalonexent also zumindest sicher und nur im Ansatz effektiv, dürfte es dennoch seine Zulassung erhalten!

Wir freuen uns, diesen wichtigen Meilenstein zu erreichen. Das Interesse und die Rückmeldungen von Familien und Studienzentren waren überwältigend positiv. In einer Zeit, in der es mehrere Studien für Duchenne gibt, freuen wir uns sehr, dass sich Ärzte und Familien für die Phase 3 PolarisDMD-Studie von Edasalonexent entschieden haben. (Joanna Donovan, Chief Medical Officer Catabasis)

In einem Jahr sollen die Phase-3-Ergebnisse nun vorliegen, auf deren Basis der Zulassungsantrag erfolgen kann. Klar ist: Zu diesem Zeitpunkt wird Catabasis bereits eine Bewertung in völlig anderen Dimensionen erfahren. Diese einmalige Chance gilt es zu nutzen!

Auf dem Weg zum Milliardenplayer?

Immer mehr Indizien sprechen dafür, dass Edasalonexent zur neuen DMD-Standardtherapie werden wird. Als Beispiel seien die jüngsten, wahnsinnig vielversprechenden Aussagen des Top-Wissenschaftlers Dr. H. Lee Sweeney oder die Gewinnung des Top-Managers Andrew Komjathy  zu nennen.

Edasalonexent hat das Potenzial, eine grundlegende Therapie zu sein, die Jungen unabhängig von ihrer zugrunde liegenden Mutation Vorteile bringt und die Muskel- sowie Herzfunktion und die Knochengesundheit positiv beeinflusst. Wir freuen uns auf den Abschluss der Studie im nächsten Jahr und arbeiten intensiv daran, Edasalonexent für Patienten verfügbar zu machen. (Joanna Donovan, Chief Medical Officer Catabasis)

Börsennotierte DMD-Player im kommerziellen Stadium wie Sarepta oder PTC Therapeutics sind bereits Milliarden wert. Catabasis kommt hingegen mit einem aller Voraussicht nach haushoch überlegenen Produkt auf derzeit gerade mal 62,7 Millionen US-Dollar Marktkapitalisierung.

Am kommenden Samstag generiert Catabasis weitere Aufmerksamkeit mit einer Präsentation Edasalonexents auf dem 24th International Congress of the World Muscle Society in Dänemark. Erst letzte Woche gab es zudem die verheißungsvolle Meldung, wonach das Potenzial Edasalonexents über DMD hinaus in einer weiteren seltenen Krankheit untersucht werde.

Fakt ist: Seltene Erkrankungen (Rare Diseases) sind für Pharmafirmen aufgrund extrem hoher Medikamentpreise, gigantischer Gewinnmargen, wenig Konkurrenz und geringen Anlaufkosten ein wahnsinnig lukratives Geschäftsfeld. Für Catabasis winkt bei Zulassung beispielsweise auch noch ein Priority Review Voucher, dessen Wert allein den gegenwärtigen Börsenwert des Unternehmens massiv übersteigen dürfte.

Jetzt heißt es: zurücklehnen und genießen!

Mit der nun erfolgen „Enrollment Completion“ wird die Wall Street wachgerüttelt. Schlagkräftige Investoren werden sich über die nächsten Monate bei Catabasis positionieren wollen und für eine heftige Korrektur der Unterbewertung sorgen. Auch ein Buyout ist weiterhin jederzeit möglich, jedoch dürften von Seiten des Catabasis-Managements mittlerweile darart hohe und vom aktuellen Kursniveau um mehr als +1.000% abweichende Preise aufgerufen werden, dass für Interessenten derzeit wohl nur noch der Weg einer feindlichen Übernahme bliebe.

Mitglieder des hochexklusiven No Brainer Clubs konnten ihre Position nach vorherigen Gewinnmitnahmen zuletzt noch einmal innerhalb unserer Kaufzone bis 5 US-Dollar deutlich ausweiten und freuen sich nun auf die anstehende Kursrallye.

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Interessenkonflikt: Dieser Beitrag stellt eine Meinung des Autors dar. Autor, Herausgeber, Mitarbeiter und NBC-Clubmitglieder halten selbstverständlich Aktien des besprochenen Unternehmens. Somit besteht konkret und eindeutig ein Interessenkonflikt. Autor, Herausgeber, Mitarbeiter und NBC-Clubmitglieder beabsichtigen, die Aktien – je nach Marktsituation auch kurzfristig – zu kaufen oder zu veräußern und könnten dabei von erhöhter Handelsliquidität profitieren.